সিকল সেল ডিজিজ আক্রান্ত ১২ কিংবা তার বেশি বয়সের রোগীদের চিকিৎসার ক্ষেত্রে এই প্রথম বার জিন থেরাপিতে অনুমোদন দিল আমেরিকার ফুড এ্যাণ্ড ড্রাগ এ্যাডমিনিস্ট্রেশন৷ এক্ষেত্রে ক্যাসগেভি ও লিভজেনিয়া চিকিৎসা প্রক্রিয়ার মাধ্যমে এসসিডি আক্রান্তের চিকিৎসার ব্যবস্থা করা হয়৷ এসসিডি হল রক্ত সংক্রান্ত সমস্যা৷ এই রোগে আমেরিকায় লক্ষাধিক আক্রান্ত৷ তাঁদের অধিকাংশই আফ্রো-আমেরিকান গোত্রের৷ এছাড়া হিসপ্যানিক আমেরিকান দেরও অনেকে এই রোগে ভুগছেন৷ এক্ষেত্রে হিমোগ্লোবিনে মিউটেশনের জেরে লোহিত রক্তকণিকা অর্ধচন্দ্রাকৃতি হয়৷ এই লোহিত রক্তকণিকা রক্ত চলাচলে বাধা সৃষ্টি করে৷ শরীরের টিস্যুতে অক্সিজেন সরবরাহও ক্ষতিগ্রস্ত হয়৷ তার জেরে শরীরে প্রবল যন্ত্রণা হয়৷ অঙ্গপ্রত্যঙ্গও ক্ষতিগ্রস্ত হয়৷ এসসিডির জেরে রোগীর অবস্থা অনেকক্ষেত্রেই সঙ্কটজনক হয়৷ কম বয়সে মৃত্যুও হয় অনেকের৷
এফডিএ-এর অফিস অব থেরাপিউটিক প্রোডাক্টস-এর ডিরেক্টর নিকোল ভারদান জানিয়েছেন, এসসিডি এক বিরল রোগ৷ যে জিন থেরাপিতে অনুমোদন দিয়েছে এফডিএ, তা এই রোগের চিকিৎসায় খুবই গুরুত্বপূর্ণ৷
ক্যাসগেভির মাধ্যমে ৪৪জন রোগীর চিকিৎসার ব্যবস্থা করা হয়েছিল৷ তার মধ্যে ৩১জনকে নির্দিষ্ট সময় অন্তর নজরদারি করা হয়৷ তাঁদের মধ্যে ২৯ জনের চিকিৎসায় সাফল্য মিলেছে৷ আরও উল্লেখ্য, কোন রোগীর ক্ষেত্রেই এই চিকিৎসা পদ্ধতির খারাপ প্রভাব পড়েনি৷ লিফজেনিয়ার ক্ষেত্রে ২৪ মাস পরীক্ষা করা হয় এসসিডি আক্রান্ত ১২ থেকে ৫০ বছর বয়সি রোগীদের৷ এক্ষেত্রে ৩২জন রোগীর মধ্যে ২৮ জনের ক্ষেত্রে সাফল্য লাভ করেছে৷